Siempre escuchamos que los virus son causantes de enfermedades, muchas de ellas de carácter infeccioso como la gripe o la varicela y que en algunos casos (generalmente debido a la falta de tratamiento) pueden incluso causar la muerte. Si bien esto es verdad, existen una variedad importante de virus que son empleados para tratar enfermedades y suministrar tratamientos terapéuticos.
En líneas generales los virus son entidades moleculares las cuales se reproducen al inyectar su material genético en células hospedadoras, engañando a la maquinaria de replicación del ADN de las mismas para que sinteticen los componentes de nuevas partículas virales. Esta misma técnica es empleada por los biólogos moleculares de manera terapéutica por medio de la “Terapia Génica”.
En este tipo de tratamiento emplea dos principios a su favor, el primero de ellos es la capacidad que tienen las partículas virales de ensamblarse de manera sencilla en un laboratorio, gracias a esto se puede generar gran cantidad de partículas virales en poco tiempo para ser suministradas rápidamente. El segundo principio es precisamente el modo en que los virus se replican, al tener la capacidad de insertar su material genético en una célula huésped el virus se transforma en una herramienta de edición genética poderosa. Empleando estos dos principios se puede diseñar una secuencia de ADN en el laboratorio la cual posea la “identidad” genética del virus pero que no genere condiciones dañinas para la célula (no enferme al hospedador) y que al insertarse en el genoma de la célula de interés introduzca nueva información genética para que la célula sintetice nuevas proteínas.
Una vez se tiene esta secuencia, se encapsula en una partícula viral (Generalmente vectores asociados a adenovirus) diseñada para implantarse en un tipo determinado de célula y se procede a suministrarla al paciente. El virus modificará la secuencia de ADN de la célula que se quiere editar pero no causará daños a la misma, evitando la propagación descontrolada y condiciones tales como alergias, fiebre, entre otras respuestas inmunes.
Este tipo de tratamiento son empleados en casos particulares de enfermedades de índole genética en las cuales por lo general el cuerpo no es capaz de sintetizar la cantidad necesaria de alguna proteína o enzima, o en el caso de hacerlo las sintetiza de manera deficiente por lo que su función no se da de manera correcta.
Algunas de las enfermedades tratadas empleando este enfoque son el Síndrome de Wiskott-Aldrich, Beta-Talasemia, En la lucha contra algunos tumores malignos e incluso para potenciar la respuesta inmune en pacientes con SIDA.